CAR-T疗法FDA获批 患者可参与国内免费临床试验
美国时间2017年7月12日，FDA肿瘤药物专家咨询委员会（ODAC）以10:0的投票结果一致支持批准诺华CAR-T疗法Tisagenlecleucel（CTL-019）上市。CTL-019申请的适应症是复发或难治性儿童和年轻成人急性淋巴细胞白血病（ALL）。FDA预计将于10月3日前依据专家意见做出最终审批决定。不出意外的话，CTL-019将成为全球首个获批上市的CAR-T疗法。什么是CAR-T疗法
CAR-T，全称是chimeric antigen receptor T-cell immunotherapy，即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。和PD-1等免疫疗法类似，它的原理也是激活患者自身的免疫细胞来清除癌细胞。但与PD-1不同的是，CAR-T是一种细胞疗法，而不是一种药。
CRA-T治疗简单来说可分解为以下几个步骤：从癌症患者身体中分离出免疫T细胞——利用基因工程技术给T细胞加入一个能识别特定肿瘤细胞的元素，令T细胞具有杀死该种肿瘤细胞的嵌合抗体——在实验室中大量培养CAR-T细胞——将培养好的CAR-T细胞输回患者体内（听起来特别高大上，事实也的确如此）。
图一
CTL-019疗法的临床表现
图二
资料显示，Study B2202研究入组的88例急性淋巴细胞白血病患者中，有63例是在美国完成的CAR-T制备和输注。在这63例患者中，52例实现应答，其中40例在输注后的前3个月内实现完全缓解（观察到肿瘤消失）。52例产生应答患者的中位随访时间4.8个月，中位应答持续期数据尚未获得。29例患者在诺华提交生物技术许可协议时仍维持缓解，这29例患者的随访时间均接近1年。
来源：FDA Statistical Reviewer
基于上述表现，FDA肿瘤药物专家咨询委员会全票支持CTL-019上市。当然，疗效持续时间、治疗的毒副作用也在专家咨询委员会考虑的范围之内。诺华此前表示，仍会继续对CAR-T产品的制备过程进行优化，以降低失败率，保证满足批量生产的需求。
另外，CAR-T是为数不多的中国不落后于西方国家的药品研发领域，中国在ClinicalTrials.gov登记的CAR-T相关临床研究数量仅次于美国，而且国内开展的细胞免疫治疗还处于试验阶段，多数都是免费的。有相关需求的患者可以自行查询了解。
总而言之，这将成为癌症治疗史上一次伟大的变革。相信随着肿瘤研究的不断深入，CAR-T疗法将成为人类对抗癌症的一大利器，也相信类似这样的利器将越来越多、越来越强大。或许在不久的将来，癌症将变为历史。
更多PD-1/PD-L1免疫治疗信息可关注新加坡泰和国际医院中国转诊办公室。 fish0301 发表于 2017-7-13 23:04
真的假的？
是真的，不过还是要提醒:
CAR-T技术越来越完善，但是肯定少不了浑水摸鱼的;
目前批准的是诺华的一种，并不代表所有CAR-T都是被批准的；
国外的价格可以用天价形容；
再次提醒注意区分。 泰和肿瘤大讲堂 发表于 2017-7-14 09:13 static/image/common/back.gif
是真的，不过还是要提醒:
CAR-T技术越来越完善，但是肯定少不了浑水摸鱼的;
目前批准的是诺华的一种， ...
有国内临床试验入组信息吗？
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